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Mot-clé - Lou Gehrig

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mercredi, décembre 14 2011

Essais Cliniques de Phase 2 pour le CK-2017357 : Rendements encourageant des résultats

Les participants de l’essai recevant la dose la plus élevée ont montré une amélioration des symptômes dans la première phase d’un procès actuel de la phase 2 de cette drogue expérimentale sur la SLA.

Data_sinewaves.jpg Résultats de la première phase d’un procès de la phase 2 pour examiner la molécule expérimentale CK-2017357 chez les personnes atteintes de SLA, démontrant que cette molécule était sûre et bien-tolérée aux niveaux à doses multiples, une fois donné quotidiennement.

Quelques participants d’essai qui ont été traités avec la dose la plus élevée ont montré une amélioration mesurable dans la fonction et la force musculaire moteur. Cytokinetics est déjà passé à la partie B du procès de la phase 2, dans lequel CK-2017357 est examiné chez les personnes atteintes de SLA prenant également le riluzole. (Les participants à la partie A n’ont pas pris le riluzole.)

Traduction depuis cet article Phase 2 Trial of CK-2017357 Yields Encouraging Results trouvé sur Planet SLA

lundi, novembre 14 2011

Essais Cliniques SLA : Avancées Cytokinetics et Neuralstem

man-on-globe-with-Laptop_copy.jpgUne examen sur la combinaison du CK-2017357 avec le riluzole (protéine du Rilutek) est en cours, Neuralstem examinera le placement de ses cellules souche dans la région cervicale de la moelle épinière.

En résumé :

  • Deux tests cliniques sur des humains afin de tester ces thérapies expérimentales sur la SLA sont en cours d’élaboration.
  • Après avoir réalisé un essai clinique de sa thérapie expérimentale CK-2017357 sur des personnes atteintes de SLA ne prenant pas le riluzole, la société de biotechnologie Cytokinetics a maintenant commencé la deuxième partie de la phase 2, dans laquelle les deux protéines seront testées en association.
  • La société va commencer à tester la sécurité de transplanter ses cellules souches dans la région cervicale (le cou) des personnes atteinte de SLA.

Traduction depuis cet article ALS Clinical Trials Briefs: Cytokinetics, Neuralstem Advance trouvé sur Planet SLA

vendredi, octobre 14 2011

Un biomarker potentiel du SOD1 afin de détecter la SLA

Des molécules dans la moelle épinières des personnes présentant des mutations SOD1 semblent signaler la présence de la maladie avant début de symptômes de la SLA.

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Une équipe de scientifiques (soutenue par la MDA) a identifié les changements spécifiques qui se produisent dans la moelle épinière avant le début de la maladie chez les personnes atteintes de SLA familiale lié aux mutations du gène SOD1.

L’équipe, composée entre autre de Michael Benatar,a rapporté leurs résultats dans le numéro du 3 octobre 2011 de Neurology. (Lire le résumé de l’article, )

Les chercheurs ont trouvé des réductions aux niveaux des molécules créatine et’ ’myo-inositol’’ dans les moelles épinières de 24 personnes atteinte d’une mutation SOD1 (mais sans symptômes de SLA) et sur 24 personnes avec une SLA déclarée et active (sclérose latérale amyotrophique, ou Lou Gehrig’s Disease).

Si des examens complémentaires corroborent ces nouveaux résultats, les changements observés de moelle épinière pourraient probablement servir de biomarkers, indiquant la présence dla SLA avant que les symptômes apparaissent. Ceci d’anticiper la maladie avec des thérapies conçues pour empêcher le début de la SLA.

Traduction depuis cet article A potential biomarker for SOD1 ALS trouvé sur Planet SLA

mercredi, septembre 14 2011

Obtention de la voie rapide (fast-track) et du statut de médicament orphelin pour un médicament de NEURALTUS contre la SLA

Un traitement expérimental pour la maladie de Lou Gehrig (SLA) vient d’obtenir la voie rapide et la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration, ce qui potentiellement devrait accélérer le développement de ce médicament par NEURALTUS Pharmaceuticals Inc. NP001, le traitement de la compagnie de Palo Alto pour la sclérose latérale amyotrophique, ou SLA, a reçu ces désignations la semaine dernière, a déclaré mardi Andrew Gengos, le PDG de NEURALTUS, au Times de San Francisco Business. Le statut de médicament orphelin est réservé à des traitements dédiés aux maladies rares. Il offre aux entreprises des crédits d’impôt, une protection plus forte des brevets et des subventions pour les essais cliniques. Le Fast-track statut (voie rapide) vise des médicaments traitant des maladies graves dont les besoins en traitement médical ne sont pas satisfaits. Le Fast-track statut permet des rencontres plus fréquentes avec la FDA pour discuter du développement du médicament, l’éligibilité du médicament à une approbation accélérée et la révision régulière de la candidature de ce nouveau médicament.

NP001 est en essai de phase II auquel il est prévu d’inscrire 105 patients dans 15 sites aux États-Unis, y compris California Pacific Medical Center Forbes Norris MDA / Centre de recherche et de traitement SLA à San Francisco. Gengos a déclaré que l’essai était rempli aux ¾ des candidats. Gengos indique que les résultats de l’essai ne sont pas attendus avant 2012.

Une voie plus rapide de développement pourrait aider NEURALTUS dans sa course contre Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) et Knopp Neurosciences pour devenir le premier traitement approuvé par la FDA depuis le RILUTEK à la fin de 1995. Biogen et Knopp inscrivent 804 patients dans un essai de phase III de leur médicament, le Dexpramipexole. Cet essai concerne 82 sites dans le monde, y compris la Californie Pacific Medical Center, l’Université de Californie, Davis, et l’UCSF-Fresno.

"Nous voulons réduire les retards entre l’obtention des résultats de l’essai et la communication avec la FDA," a déclaré Gengos , "et je pense que la voie rapide(Fast-Track) va nous aider."

Source : http://www.bizjournals.com/sanfrancisco/blog/biotech/2011/08/neuraltus-als-lou-gehrig.html?s=print

Neuraltus fonde des espoirs sur un médicament contre la maladie de Lou Gehrig

Un médicament thaïlandais pourrait aider une entreprise pharmaceutique de Palo Alto à change la vie de patients atteints de la SLA.

la société Neuraltus Pharmaceutical espère que les résultats de l’essai de phase I poussera son médicaments à une étude de phase II au début de l’année prochaine sur 90 malades SLA ou plus.

Toutefois, Neuraltus combat les résistances scientifiques et les opportunités financières.

Premièrement, seul un médicament a montré q’uil pouvait même temporairement freiner l’atroce avancée de la maladie alors qu’elle éteint toutes les fonctions du corps en quelques mois ou années. Mais le président de Neuraltus Andrew Gengos a dit que la phase I sur la sécurité du médicament pourrait également montrer si le médicament fait ce que nous pensons qu’il doit faire après une simple dose intraveineuse.

Son action : essentiellement « décoller » l’activation des cellules sanguines blaches appellées macrophages afin qu’elles reprennent leur travail normal de collecte d’ordures, indiquerait que le médicament est prêt pour une recherche sur l’homme plus intense..

« Nous ne recherchons pas une guerison mais une stabilisation du déclin » précise Gengos qui a rejoint la compagnie Neuraltus qui compte 10 employés an janvier 2010,, après 7 ans en qualité de vice-président de la stratégique et du dveloppement de AMGEN INC et après avoir travaillé chez Dynavax technologies, Chiron corp et McKinsey et co. « je ne veux pas donner de faux espoirs »

Mais il y a beaucoup de raisons d’espérer : trois malades sla quelques années avant achetèrent un médicament similaire d’un groupe pharmaceutique thailandais et l’un d’eux vit une rémission spontanée dans les symptômes de la sla après 8 mois.

« C’est anécdotique mais intéressant , vraiment intéressant dit Gengos. C’est une raison pour croire »

Gengos affirme que Np001 à le même principe actif que le médicament thailandais, fonctionne selon le même principe cellulaire.

Dr Michael Mcgrath , professeurs en laboratoire médical médecine et pathologie à l’université de Californie de San Francisco fut intrigué par le succès limité du médicament dans la régulation des macrophages (gros mangeurs en grec)

Mcgrath travaillait avant pour Oxo chemie ag une firme suisse à laquelle la version IV du médicament thailandais fut vendue aux trois patients. (wf10)

Oxo a originellement développé le médicament en allemagne comme topique pour guerir les blessures.(oxoferin)

la beauté de ce médicament est qu’il éteint l’inflammation dans les cellules en mimant un signal qu’utilisent les macrophages pour convertir une cellules inflammatoire en cellule guérisseuse, dit McGrath, spécialiste des maladies infectieuses et cofondateur de Neuraltus. « Nous visons essentiellement cette transformation »

Quelque chose d’autre déclenche la SLA, dit Mcgrath mais l’inflammation des macrophages conduit la progression de la maladie.

30000 patients SLA américains désespèrent d’un traitement et les résultats de Neuraltus sur le médicament régulant les macrophages pourrait être tout ce qu’ils ont besoin d’entendre. Puisque le résultat de la sla n’est jamais bon, les patients sont de très volontaires partenaires dans les essais thérapeutiques d’après Fred Fisher présideent du golden West Chapter de l’association SLA qui couvre la californie.

Mais Neuraltus a besoin de cash

Elle a obtenu 17M de dollars en phase A et a besoin de 30M de dollars en phase B.

si NP001 montre son efficacité les investisseurs suivront et la compagnie enrollera 160 malades en essai de phase deux pour accélérer l’approbation de la FDA

Nous parlons aux hommes maintenant dit Gengos, tout le monde veut voir les résultats de NP001.

Source : http://www.bizjournals.com/sanfrancisco/print-edition/2010/10/29/company-pinning-hopes-on-lou-gehrigs.html?page=all