Un traitement expérimental pour la maladie de Lou Gehrig (SLA) vient d’obtenir la voie rapide et la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration, ce qui potentiellement devrait accélérer le développement de ce médicament par NEURALTUS Pharmaceuticals Inc.
NP001, le traitement de la compagnie de Palo Alto pour la sclérose latérale amyotrophique, ou SLA, a reçu ces désignations la semaine dernière, a déclaré mardi Andrew Gengos, le PDG de NEURALTUS, au Times de San Francisco Business.
Le statut de médicament orphelin est réservé à des traitements dédiés aux maladies rares. Il offre aux entreprises des crédits d’impôt, une protection plus forte des brevets et des subventions pour les essais cliniques.
Le Fast-track statut (voie rapide) vise des médicaments traitant des maladies graves dont les besoins en traitement médical ne sont pas satisfaits. Le Fast-track statut permet des rencontres plus fréquentes avec la FDA pour discuter du développement du médicament, l’éligibilité du médicament à une approbation accélérée et la révision régulière de la candidature de ce nouveau médicament.
NP001 est en essai de phase II auquel il est prévu d’inscrire 105 patients dans 15 sites aux États-Unis, y compris California Pacific Medical Center Forbes Norris MDA / Centre de recherche et de traitement SLA à San Francisco. Gengos a déclaré que l’essai était rempli aux ¾ des candidats.
Gengos indique que les résultats de l’essai ne sont pas attendus avant 2012.
Une voie plus rapide de développement pourrait aider NEURALTUS dans sa course contre Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) et Knopp Neurosciences pour devenir le premier traitement approuvé par la FDA depuis le RILUTEK à la fin de 1995. Biogen et Knopp inscrivent 804 patients dans un essai de phase III de leur médicament, le Dexpramipexole. Cet essai concerne 82 sites dans le monde, y compris la Californie Pacific Medical Center, l’Université de Californie, Davis, et l’UCSF-Fresno.
"Nous voulons réduire les retards entre l’obtention des résultats de l’essai et la communication avec la FDA," a déclaré Gengos , "et je pense que la voie rapide(Fast-Track) va nous aider."
Source : http://www.bizjournals.com/sanfrancisco/blog/biotech/2011/08/neuraltus-als-lou-gehrig.html?s=print
Résultats de la première phase d’un procès de la phase 2 pour examiner la molécule expérimentale CK-2017357 chez les personnes atteintes de SLA, démontrant que cette molécule était sûre et bien-tolérée aux niveaux à doses multiples, une fois donné quotidiennement.
